阿尔茨海默病新药获准上市这是16年来第一次

痴栗子 发自 凹非寺

量子位 报导 | 大众号 QbitAI

有一种叫做“九期一”的药物刚刚获准上市，它是用来医治阿尔茨海默病的胶囊。

在此之前，阿尔茨海默病 (旧时俗称老年痴呆症) 这个范畴，现已16年没有新药。

上一次，仍是2003年获批上市的美金刚 (Memantine) 。

现在，国家药监局有条件同意了“九期一”上市，并称它是“我国自主研制并具有自主知识产权的创新药，取得国家严重新药创制科技严重专项支撑”，且“将为患者供给新的用药挑选”。

但音讯发布之后，也引起了激烈的质疑。

所以，这到底是一种怎样的药物？

改动肠道菌群

药监局的官网信息显现，“九期一”是甘露特钠胶囊，代号GV-971，以海洋褐藻提取物为质料，制备的低分子酸性寡糖化合物。

它的适用方针，是轻至中度阿尔茨海默病患者，效果是改进认知功能障碍。

药物是中科院上海药物研讨所耿美玉领衔的团队研制的，得到了国家“863方案”、“严重新药创制”国家科技严重专项的支撑。

9月刚刚有论文在Nature旗下的Cell Research期刊宣布，还登上了封面：

封面用一句话归纳了GV-971的原理：

经过重建肠道菌群，来医治阿尔茨海默病 (AD) 。

论文说到，越来越多的前人研讨，显现了肠道菌群营养不良和AD之间存在联络。只不过，这种营养不良在AD病理傍边的效果，还不是很清晰。

所以，团队在肠道菌群营养不良和AD神经炎症之间，找到了一种相关。

研讨人员从AD小鼠身上发现，在病况发展中，肠道菌群组成的改变，会导致苯丙氨酸和异亮氨酸这两种氨基酸的外周累积 (Peripheral Accumulation) ，形成辅佐T细胞 (Th1) 的分解和增殖。

温习高中知识点，辅佐T细胞是免疫细胞，受抗原 (如病菌/病毒) 影响后，会分解成效应T细胞和回忆细胞。效应细胞担任进犯，回忆细胞担任在相同的抗原再来的时分快速应对。

而Th1细胞，和M1小胶质细胞的活化有联系，这会促进AD相关炎症的发作。

由此，团队开端对肠道菌群下功夫，首要方针便是上面说到的那两种氨基酸。

研讨人员从海藻里提取了甘露寡糖二酸，制造出GV-971：它是一些线性低聚糖的混合物，从二聚体到十聚体都有。

团队成员里，有来自我国海洋大学的科学家，海洋药物也是药学界重视的一个要点。比方，1985年我国海洋大学研制的藻酸双脂钠 (PSS) ，是国际第一种海洋类肝素糖类药物，用于缺血性心、脑血管系统疾病和高脂血症的防备和医治。

GV-971，现已在国内完结了三期临床试验，共有1199位受试者参与。论文报告的成果是：GV-971有用按捺了两种氨基酸的累积，显着改进了轻中度AD患者的认知功能障碍。但论文没有宣布临床详细数据。

而团队在第11届国际阿尔茨海默病临床试验大会 (CTAD) 上展现的三期临床成果是：

在认知功能障碍改进方面，用药36周后，评分 (ADAS-Cog12) 比安慰剂对照组摆开2.54分距离，不良事情发作率与对照组适当。

其间，最早第4周已与对照组摆开距离，但之后与对照组的改变曲线附近，没有持续出现显着的改进，甚至有病况翻转现象发作 (12周之后) 。

至于实践药效怎么，有待持续张望。

能否在国外获批？

现在，外界仍然对“九期一”具有不少质疑。

指数据不够好

指论文没有供给临床数据

科普博主10条质疑 (全文见传送门)

原因除了临床数据，药物研制团队的组成也是要害：

GV-971，是由我国海洋大学、中科院上海药物研讨所与上海绿谷制药，一起完结研制的。

以出产保健品发家的绿谷，自上一年起便高调宣扬GV-971临床效果显着，或许也对外界的观感起到了必定的反效果。

现在，团队现已方案2020年头开端在美国、欧洲、亚洲的多个站点，展开三期临床试验。

进一步的临床数据体现，会不会比国内的试验成果更显着，能不能协助“九期一”在我国以外的区域获批上市，我们拭目而待。

冷月如霜10条质疑传送门：

https://weibo.com/1907380525/IepHqw6Ee?type=repost

—完—

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